AI all in 临床:分子本草对AI for Science的思考
作者：微信文章2025年6月6日，"2025太湖对话·AI for Science"在江苏无锡举办。
本次盛会由中国工程院外籍院士、清华大学智能产业研究院院长张亚勤，中国科学院院士、清华大学教授饶子和，美国国家科学院院士、中国科学院外籍院士、北京生命科学研究所所长王晓东，美国国家工程院外籍院士、清华大学智能产业研究院卓越访问教授张宏江等四位院士领衔，来自全球的专家学者、产业领袖围绕"AI驱动科学研究的范式变革"开展对话。会议发布了全国首个"DrugCLIP：AI驱动的超高通量药物虚拟筛选平台"，并达成多项人工智能领域战略合作。
这场汇聚顶尖智慧的学术盛宴，不仅为AI与生命科学的交叉融合描绘了宏伟蓝图，更为中医药智能化发展指明了前进方向。
一、张亚勤院士《人工智能发展的一些观点》
张亚勤院士系统的阐述了当前AI发展的范式转变——简单 Chatbot 到自主 Agent，生成式 AI 的进化。他深入分析指出，新一代智能体将突破传统内容识别与生成的局限，具备更强的目标导向性、自主决策规划能力以及环境交互能力。关键性能指标呈现指数级增长态势：复杂任务处理的"任务长度"能力以每7个月翻倍的速度提升；任务理解、规划和执行的"任务准确度"已突破50%的关键阈值。
分子本草思考：
1、智能体范式对研发模式的重塑作用
生成式AI向智能体AI的范式转变，为中医药智能化开辟了全新路径。分子本草技术一直在此方向上进行开创性探索，与水木分子聂再清教授团队合作，通过AI大模型赋能研究者从海量生物医学文献中精准挖掘疾病相关信号通路和潜在靶点。该技术正进一步演化为具备自主学习和决策能力的智能体系统。
2、成本效率革命的产业化契机
张亚勤院士提出的关键洞察——模型的推理单位成本正以每年10倍的速度降低，智能体的综合能力及所需算力正以每年10倍的速度增长——揭示了"成本降、能力升"的剪刀差效应，正强力推动AI从侧重“能思考”向真正“能实干”的实用化、规模化阶段迈进。这一趋势将极大促进AI技术在中医药领域从实验室研究向大规模临床应用的转化。
张亚勤院士在演讲中特别强调，AI的创新前沿正在突破纯数字世界的边界，向物理世界和生命科学领域推进。他预测，AI驱动的精准医疗、创新药物研发（如靶点发现、分子设计）以及对基础科学研究的加速，将是未来十年最具颠覆性潜力和价值的突破方向。
分子本草思考：
1、临床实践验证技术价值
博奥晶方正在与四川大学华西医院、广东省中医院、中国中医科学院望京医院等合作，基于清华大学程京院士的分子本草技术开展个性化精准诊疗。项目的初步成果已经显示，运用分子本草及多组学技术能够提升大模型准确度以及识别疾病发展进程。
2、监管科学奠定发展基础
2024年国家药监局为了推动新工具、新标准、新方法在中医药的运用，出台了一本奠基性学术专著《中药监管科学》，系统阐述了监管科学在中药质量控制、安全性评价、有效性验证等方面的核心作用，其中分子本草大模型也被列入了这本专著。
《中药监管科学》通过整合现代科学技术手段，为传统中药的分子机制研究和质量标准制定提供了科学依据，成为推动中医药现代化发展的重要理论基础和实践指导。
3、AI all in 临床
基于对AI发展规律的理解，我们认为高质量临床数据是训练医疗AI模型的核心要素。因此，博奥晶方将80%的研发资源聚焦于临床研究和应用。
这一战略选择基于两个关键洞察：
首先，临床研究是新药研发的"生死关口"。临床研究费用约占整个新药研发成本的70%，高达90%的药物候选分子在临床研究阶段失败。这一"临床瓶颈"揭示了一个根本性问题：实验室成功与临床成功之间存在巨大鸿沟。只有深度参与临床研究，积累真实世界数据，才能训练出真正具有临床价值的AI模型。
其次，AI技术与临床研究需求高度契合。当前临床研究存在大量重复性工作，如患者筛选、数据录入、不良反应监测等，不仅效率低下，而且人为错误率高。AI技术恰好擅长处理这类标准化、规模化的任务，能够显著提升临床研究的效率和质量。通过AI赋能，可以实现临床试验设计优化、患者精准招募、实时数据质控、智能安全监测等功能升级。
在当前产业"All in AI"的浪潮中，我们坚信医疗健康领域AI的最优策略应当是"All in 临床"。只有将AI技术深度融入临床研究全流程，才能真正突破新药研发的效率瓶颈，实现从"经验医学"向"精准医学"的跨越。
二、王晓东院士《科技创新与产业融合：AI辅助新药创制》
王晓东院士在论坛上深刻指出，新药研发存在一个根本性悖论：药物研发过程需要将复杂人体系统简化为可研究模型（还原论方法），但最终必须回归复杂人体系统验证效果（系统论验证）。这种"由简到繁"的方法上的鸿沟（体外到体内的转化医学），被认为是新药研发高失败率的重要原因。
新药研发的"三高"困境（研发周期长达10年、成本高达10亿美元、失败率超过95%）反映了当前药物研发的结构性局限。AI技术的深度介入有望从根本上变革药物研发模式——通过高准确性地预测药物在人体内的多尺度、多系统反应，显著降低对低效的经验性试错的依赖。
分子本草思考：
王晓东院士所指出的药物研发"结构性局限"，其核心正是传统药物研发过度依赖单靶点模型。这种还原论方法虽然便于研究，但无法准确反映人体系统的复杂性和多维度相互作用，成为导致"三高"困境的根本原因。程京院士团队的分子本草技术通过从单靶点到信号通路集的范式转变，为解决这一困境开辟了全新路径：
一是疾病的信号通路挖掘。
区别于西药研发聚焦单一靶点的还原论策略，分子本草技术采用系统生物学视角，运用AI大模型从海量文献中系统性挖掘疾病相关信号通路网络，实现跨通路关联分析和疾病共性机制识别，为药物重定位和新适应症发现提供了全新思路。
二是独特的中医药"经典名方"验证体系。
分子本草平台构建的疾病通路数据库独特之处在于其深度整合了经过千年临床验证的"经典名方"知识。针对每种疾病，平台形成了融合传统经验与现代分子机制的特色数据库，实现了安全性与科学性的有机统一。
通过AI技术与传统医学知识的深度融合，特别是基于信号通路网络的系统性分析和经典名方的循证验证，有望弥合"由简到繁"的方法论鸿沟。
分子本草技术的创新价值已获得业界广泛认可：2023年荣获全国颠覆性技术创新大赛最高奖，入选"2022年中医药十大学术进展"；2024年荣获华夏医学科技奖和中医药国际贡献奖-科技进步奖一等奖。
三、兰艳艳教授：AI驱动的超高通量药物虚拟筛选平台
清华大学万国数据教授、智能产业研究院（AIR）首席研究员兰艳艳团队发布的DrugCLIP平台代表了药物虚拟筛选技术的重大突破。
该平台创新性地构建了蛋白口袋与小分子的"向量化结合空间"，将传统计算密集型的分子对接过程转化为高效的向量检索操作。技术性能实现了质的飞跃：筛选速度较传统方法提升百万倍，100万候选分子筛选仅需0.02秒，日处理能力达31万亿次。团队首次实现了人类基因组规模的系统性药物筛选，覆盖约1万个蛋白靶点、2万个结合口袋，分析超过5亿个小分子，识别出200万余个高潜力活性化合物。
分子本草思考：
1、多组学交叉创新
兰艳艳教授团队的DrugCLIP平台基于蛋白质结构分析，在靶点-药物分子相互作用预测方面取得了突破性进展。分子本草技术平台基于转录组学的深度分析，在疾病信号通路挖掘及靶标发现上具有独特优势。两者的技术互补性为构建完整的疾病多组学-药物研发体系提供了重要机遇，这种从基因表达到蛋白结构的全链条分析能力，将极大提升对疾病机制和药物与机体作用的系统性理解。
具体而言，分子本草技术识别的疾病相关靶点和通路，可作为DrugCLIP高通量筛选的输入，形成天然的技术互补，从而构建从靶点发现、验证到先导化合物筛选的完整技术链条，实现技术链条的上下游深度整合。
2、临床数据采集的协同价值
博奥晶方目前在多家医院进行临床数据采集工作，主要聚焦于转录组数据。通过扩展数据采集范围，同步获取蛋白质组学数据，不仅可以支撑类似DrugCLIP的技术应用，更能构建多维度、多层次的临床组学数据库，为精准医疗和创新药物研发提供数据基础设施。
3、新药开发的中西合璧的新范式
DrugCLIP的超高通量筛选能力与分子本草技术对中医药复方的系统性解析能力相结合，有望开创中西医结合药物研发的新范式。通过多组学技术的协同应用，我们能够在分子水平阐明复杂的多成分中药配方的作用机制。这个优势可以拓展应用到西药的老药新用及高效筛选新的药物组合等创新的机会。
四、结语
正如张亚勤院士所深刻指出的，人工智能正经历从生成式智能向智能体智能的范式跃迁、从模型优化向成本效率的革命性提升、从纯数字智能向物理与生物智能的深度融合。
我们坚信，在医疗健康领域，"AI all in 临床"是必由之路——只有深耕临床、服务临床、验证于临床，才能真正实现AI技术的医学价值。
什么是分子本草技术
博奥晶方以研发生产适合中国人生命基因传承和身体素质特点的‘中国药’为目标，基于近十年的自建数据库，包括①疾病通路数据库：挖掘临床患者疾病数据，建立了涉及呼吸、循环、消化、神经、免疫等10大系统的30余种疾病通路靶标数据库；②分子本草数据库：已涵盖1200多种中药和食品提取物对人体10大系统疾病细胞模型作用的10亿级真实基因表达数据，3000万条药物功能核心信号通路数据，构建独特的中药智能组方算法，形成了世界首创的分子本草导航系统·中药组方筛选大模型：以疾病信号通路为靶标，以药物组方逆转通路为核心，AI驱动智能组方，从而形成科学内涵清晰、靶标明确的中药组方，面向“医、药、食、妆”四大应用场景的万亿级市场，博奥晶方致力于用数字化技术赋能精准诊疗、中药创新药研发、药食同源健康食品开发、天然植物化妆品开发，为中医药现代化和国际化开创全新的科学发展路径。
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